博鳌乐城进口特许药械品种首例突破100例

（原标题：不出国门就可用全球新药！博鳌乐城进口特许药械品种首例突破100例）

发布会现场。姚皓 摄

新海南客户端、南海网、南国都市报6月9日消息（记者 王洪旭 姚皓）6月9日上午10点，海南省政府新闻办公室举行新闻发布会，通报了博鳌乐城先行区的又一利好消息——博鳌乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例，可用肿瘤创新药、罕见病药达100种，国人不出国门便可用上救命药、放心药和平价药。

从0到100的突破！不出国门就可用全球新药

发布会上，博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长顾刚表示，这两年来，在党中央、国务院的关心关怀下，在省委、省政府的坚强领导下，在以乐城先行区领导小组的直接带领下，在各兄弟厅局的大力支持推进下，乐城先行区着力在体制机制改革、扩大医疗对外开放、优化营商环境等方面下功夫，全力做好承接海南自贸港“早期安排”政策的准备工作。乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例和乐城可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种。

去年8月份以前，博鳌共创造了14个“全国首例”，今年3月底累计达到50个“全国首例”，再到现在6月初创新药械引进达到100例。顾刚表示，博鳌乐城可用抗肿瘤新药、罕见病药，实现从0到100的突破，这背后是乐城医疗特许政策活力的展现，也是疫情期间，各厅局、单位以超常规的认识、举措、行动，争取超常规实效，支持乐城的生动体现。

顾刚表示，100例创新药械，100种抗肿瘤新药、罕见病药，背后有数万乃至数千万个家庭。对于中国患者来说，可以不出国门就能获得全球最先进的药物和医疗器械的诊疗；对于乐城的医院和医生来说，他们可以直接为一部分需要出国看病的病人服务；对于乐城而言，可以快速成为全球最新医疗技术进入中国门户的地位；对于药械厂商来说，能够极大地缩短全球创新药物进入中国市场的时间，他们有更高的积极性，将全球最好的药物、最好的器械带到中国市场。

37名病人在博鳌乐城重见光明 大多数失明15年以上

顾刚表示，乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例，这意味着医院的这个科室在该领域是具有相当医学技术水平的，是受到行业内肯定的。眼科从0开始到现在乐城已经拥有了18款产品可用于诊疗的最新药品、药械。这18款产品绝大多数都是未在中国上市的，比如大家耳熟能详的波士顿人工角膜，该产品1992年就在美国上市，但由于它相对小众，从未申请在中国注册，所以中国国内患者没有办法享受到这款人工角膜技术。因为有了乐城先行先试的政策，现在已有37名病人在乐城重见光明，并且大多数病人中都是失明15至20年以上的患者。

下一步，将逐步打造眼视光、心血管、医美、耳鼻喉、骨科、康复医学科等科室，使乐城成为更多国人来诊疗并解决病痛的新目的地。

引进51种肿瘤新药 为肿瘤患者打开一扇窗户

会上，记者了解到，目前博鳌乐城引进的51种肿瘤新药，来自22个厂商，对应70种肿瘤病种，都是在国内尚未上市的新药，代表了国际目前最前沿的药物研究成果。其中有14种虽然已经在国内上市，但是并没有放开全部适应症，在乐城可以在国内审批的适应症之外，由医生开具处方在药物的治疗适应症范围内使用。

今年3月，患者吴先生被确诊为恶性黑色素瘤，已经发生了肝转移。黑色素瘤被称为“癌中之王”，一般生存时间3个月左右。转移扩散的黑色素瘤风险更高，生存期更短。他去了国内多家权威医院都无计可施，最后辗转去了美国MD安德森癌症中心会诊。但随着美国新冠肺炎疫情越来越严重，进入4月，吴先生已经没法再去美国。后来美国的医生告诉他，在乐城同样可以享受精准治疗肿瘤的“国际方案”，包括海外新药。

乐城就成了患者最后一根“救命稻草”。让人欣慰的是，乐城先行区不仅给吴先生提供了国际先进的治疗方案，还通过临床急需进口通道，帮他采购到未在国内上市的伊匹单抗。现在，吴先生已经使用2次针剂，精神状况良好。

现在有了50多种肿瘤新药，就能为更多的肿瘤患者打开一扇窗户。

首批引进近50种罕见病药品 乐城有望成为全国罕见病治疗中心

罕见病之所以称之为罕见病，是因为受益人群特别小，从而需要强大的科研研发能力。这也带来另外一个问题，就是这些药物由于研发困难，申请注册成本特别高，而且由于受益人群小，一些厂商也不愿意花费高昂成本申请注册。即便是注册上市的新药，药品价格也极其高昂。所以很多罕见病的病人，往往无药可医。

虽然每一种罕见病的个例都不多，但是在庞大的人口基数下，我国大约有2000多万罕见病患者。很多的罕见病病人都是弱势群体，面对高昂的药价和极其稀少的采购途径，罕见病患者就显得特别无助。

现在通过乐城先行区的特许政策，罕见病药物不需要在国内注册上市，就可以用于诊疗病人，这就为国内2000多万罕见病患者带去了希望。

顾刚表示，这次乐城引进的首批罕见病药品品种共有48种，来自10多个不同国家的厂商，而纳入全国罕见病目录的病种目前也只有121种，在一个区域，能够有这么集中的罕见病药品可以使用，在全国是唯一的，这也是属于乐城的光荣和荣耀。

比如这次罕见病药物清单里，有日本武田制药提供的“达泽优”，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。遗传性血管性水肿是以发作性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非凹陷性水肿为特征的原发性补体缺陷病，在中国发病率为5万分之一。主要表现为反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿胀，当水肿发生于气道时，可致喉水肿，如果抢救不及时，可窒息死亡。

顾刚提及，一名真实的患者曾讲述，他最早发病在11年前，手部大面积肿胀，当时他不惊讶，是因为他有家族史，从小到大见过无数次这样的情况。医学不发达的时候，喉头出现水肿就拿筷子往里扎，外公在家里突然犯病便用水果刀切开气管，他的大姨就是因为抢救不及时去世了，他的母亲每次都要去医院切开气管以防止呼吸困难。后来他本人从每年发作三四次到后来一月一次，抢救不及时就会失去呼吸。可见此病既会危及生命，也给患者和家属带来了沉重的经济和精神负担。

现在乐城引进了“达泽优”，就能够为这些家庭缓解巨大的精神负担，及时挽救更多人的生命。而且，乐城正在筹备上线特药保险，进一步减轻肿瘤、罕见病患者的负担，也希望通过引进这48种罕见病新药，为2000多万“少数群体”解决病痛。

附：博鳌乐城先行区进口特许药械、可用抗肿瘤新药、罕见病药清单

可用抗肿瘤新药

罕见病药